羟基脲片是一种核苷二磷酸还原酶抑制剂，可阻止核苷酸还原为脱氧核苷酸，干扰嘌呤及嘧啶碱基生物合成，选择性地阻碍DNA合成，对RNA及蛋白质合成无阻断作用。周期特异性药，S期细胞敏感。
羟基脲治疗慢性粒细胞白血病(简称慢粒)作用快而维持时间短，羟基脲片是一种核苷二磷酸还原酶抑制剂，可阻止核苷酸还原为脱氧核苷酸，干扰嘌呤及嘧啶碱基生物合成，选择性地阻碍DNA合成，对RNA及蛋白质合成无阻断作用。所以，羟基脲片可以降低血小板。羟基脲片也是一种化疗药，用于恶性黑色素瘤、胃癌、肠癌、乳癌、膀胱癌、头颈部癌、恶性淋巴瘤、原发性肝癌及急、慢性粒细胞白血病。并与放疗、化疗合并治疗脑瘤。最好在医生指导下应用。
当然是药三分毒，服用服用羟基脲片对人体会产生不良反应:
1.骨髓抑制为剂量性毒性，可致白细胞和血小板减少，停药后1～2周可恢复；
2.有时出现胃肠道反应，尚有致睾丸萎缩和致畸胎的报道；
3.偶有中枢神经系统症状和脱发，亦有羟基脲片引起药物性发热的报道，重复给药时可再出现。